委员“春之曲”丨加强基础性研究 让罕见病患者更有“医靠”

原标题：委员“春之曲”丨加强基础性研究 让罕见病患者更有“医靠”

“把人民健康放在心上，把政协委员责任扛在肩上，健康路上不落下一人。”这是全国政协委员、农工党中央区域协同发展工作委员会副主任、黄河流域生态保护和高质量发展分会主任、河南省政府参事花亚伟总结的一年来的履职心得。

作为一名全国政协委员，花亚伟始终把推进健康中国、健康河南建设作为重要的调研方向。过去一年，他足迹遍布云南、贵州、四川以及省内各个地市，围绕青少年脊柱侧弯，以及罕见病患者用药问题进行了大量调研。在参加2024第十三届中国罕见病高峰论坛时，他呼吁要加强培训，推动多学科联合诊疗工作，开展罕见病教育与培训活动。

花亚伟介绍，脊柱侧弯已成为继肥胖症、近视之后我国儿童青少年健康的第三大“杀手”，他在调研时发现，很多家长、学校、社会都对脊柱侧弯重视不够，希望在易发多发的中小学生群体开展脊柱侧弯入校筛查，及时矫正治疗，让青少年脊柱健康，顶起祖国未来“脊梁”。

在工作和调研中，花亚伟还持续关注罕见病治疗问题，他坦言，因罕见病患病人群较小，常被人们忽视，故也曾被称为孤儿病，它们绝大部分属于先天性、慢性病，常常危及生命。“据不完全统计，全球已知的罕见病有近8000种，我国现有各类罕见病患者2000多万人，可以说罕见病不罕见。诊治难、用药难、药价高，再加上大病医疗保险衔接不够，给患者的身心带来沉重的负担。”

让他感到欣慰的是，近年来，一次次的“国谈”胜利，一种又一种罕见病用药相继被纳入医保目录，实实在在地提高着罕见病用药的可及性和可负担性。“有的罕见病药品经医保多轮‘砍价’，降价幅度甚至超过九成。罕见病药品保障水平稳步提升，越来越多的罕见病患者从中受益。”花亚伟说。

花亚伟介绍，今年1月1日起，新版国家医保目录正式实施，新增13种罕见病药物，截至目前，100多种罕见病治疗药品已纳入国家医保药品目录，正在为罕见病患者构筑起强大的生命线。

花亚伟表示，今年全国两会，他将继续为治疗罕见病发声，就如何加强罕见病的基础研究和临床研究、推出中国治疗罕见病的创新药、在世界舞台上展现中国力量提交相关提案建议。（祝传鹏 李彤）